脂肪、骨、肾脏
通过使用工具病毒载体介导将外源基因导入靶细胞中,对疾病特定基因进行定向和组织特异性的改造,将为疾病研究与治疗提供强大工具
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eGFP对照腺病毒包装(1×10E9 PFU)
HB3628
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眼
眼睛个体小、相对封闭、具备免疫赦免,是基因治疗中非常热门的器官。随着视网膜和视皮层遗传性疾病分子机制研究的不断深入,使用基因治疗某些遗传性眼部疾病(如视网膜色素变性、缺血性视网膜疾病等)已成为可能.
预包装重组腺病毒
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腺相关病毒-心脏特异性
AAV的多个血清型对心脏都有很好的亲和性。可以通过尾静脉注射、颈静脉注射和心肌原点注射等方式在体注射AAV感染心脏。
化学遗传激活rAAV-hSyn-DIO-hM3D(Gq)-mCherry
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腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)
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慢病毒载体构建包装与转染
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重组AAV病毒定制生产
光遗传(抑制 Cre依赖)rAAV-CAG-DIO-Arch-EYFP